编者按

    在全球范围内，慢性呼吸系统疾病负担正持续加重。其中，重度哮喘（SA）以其高致残率、高致死率以及对患者社会和心理层面造成的负面影响，已成为全社会共同面对的公共卫生挑战^[1]。在此背景下，世界卫生组织（WHO）提出，到2030年要将防控呼吸道疾病设定为非传染性疾病管理的核心目标。与此同时，中国推出“健康中国2030”战略，着重强调加强疾病预防与管理，推动医药创新及政策优化，以此提升国家卫生管理水平。

    秉持“健康中心、共建共享”的核心理念，由国家卫生健康委卫生发展研究中心携手多家医药学专业机构专家共同编写的《中国重度哮喘用药可及性可负担性研究蓝皮书》（以下简称《蓝皮书》）于2025年5月24日在“2025 年南山呼吸健康论坛暨广州国家实验室成立4周年系列学术活动——支气管哮喘高峰论坛暨广东省呼吸与健康学会过敏专委会年度学术会议”上重磅发布。

    现行的管理措施存在一定不足，需通过政策支持、药物研发、医药团队协作及社会支持网络等多重系统工程，优化资源配置，为患者和医疗机构提供更科学的决策依据，以应对不断加剧的健康水平不平等挑战，维护患者的生命尊严。《蓝皮书》检索了2010年1月至2025年2月发表的中英文文献，首次从多维度解构我国SA的疾病与经济负担，旨在为政策制定者提供决策框架，为医疗机构提供资源优化配置的量化工具，为凝聚保护患者权益的社会共识提供科学依据^[1]。

一、SA带来疾病与经济负担的双重挑战

    《蓝皮书》综合全球疾病负担数据公布的中国儿童哮喘患病率3.3%、中国肺部健康调查数据公布的成人哮喘患病率4.2%，以及第七次人口普查数据（截止2020年），推算出我国2020年的哮喘患病总数约为5869.23万人。之后根据研究中的SA百分比，推测2020年我国SA患病人数约为377.67万人^[1]。关于我国SA死亡率的研究较少，《蓝皮书》参考全球疾病负担数据（2020年我国哮喘死亡人数为25933人）以及一项回顾性研究数据（中国的哮喘死亡中SA占50%），推算出2020年我国SA总死亡人数为12967人，其中≥60岁的人群占比达88%^[1]。按照上述方法，《蓝皮书》还推算出2020年我国SA伤残调整生命年（DALYs）总数为69万人年^[1]。

    尽管SA患者在哮喘患者中仅占少数，但他们依然承受着较高的疾病和经济负担。与国际水平相比，我国的SA患者急性发作更为频繁，超过80%的SA患者在过去1年中急性发作≥1次，60%以上的SA患者急性发作≥2次，这直接导致急诊就诊率、住院率和入住重症监护病房率显著升高^[2,5]。此外，SA还会造成间接损失，如劳动能力丧失、学业影响、早年死亡等，进而导致生产力损失和收入水平下降^[1,4]。《蓝皮书》对我国的SA治疗费用进行核算后显示，2020年我国SA治疗费用总量为18.4亿元，占哮喘治疗费用约四分之一，经济负担总量为248.32亿元，带来了巨大的经济压力^[1]。

二、生物制剂成为填补SA管理空白的重要拼图

    目前，SA管理主要依赖于传统治疗方案，如吸入性糖皮质激素（ICS）、口服糖皮质激素（OCS）、短效β2受体激动剂（SABA）、长效β2受体激动剂（LABA）、茶碱类药物、白三烯调节剂、抗胆碱能药物，双联制剂ICS-LABA、ICS-SABA等^[1,4]。使用这些治疗方案是SA患者的主要治疗花费，然而即使接受规范化治疗，仍有75%的SA患者难以实现较好的哮喘控制^[1,9]。为弥补传统治疗方案的局限性，随着对哮喘病理生理机制认识的加深，能够精准针对哮喘治疗靶点的生物制剂陆续研发上市。这些生物制剂旨在改善患者的哮喘症状、降低急性发作率、改善肺功能、提高生活质量并降低激素用量^[1,4]。

    据最新发布的《支气管哮喘防治指南（2024年版）》中对SA治疗的推荐，对于中高剂量ICSLABA或者联合长效抗胆碱能药物（LAMA）依然未达到哮喘控制的SA患者，可根据2型炎症特点及共病等情况选择合适的生物靶向药物[10]。目前国内获批的生物制剂主要包括：①针对免疫球蛋白E（IgE）的奥马珠单抗注射液；②针对白介素（IL）-5美泊利珠单抗注射液；③针对IL-5R的本瑞利珠单抗注射液；④针对IL-4Rα（IL-4/13）度普利尤单抗注射液。这些生物制剂能够显著改善SA患者的症状和肺功能，降低急性发作风险，提高患者生活质量，可作为传统治疗方案的有力补充。

三、政策推动提高重度哮喘药物可及性

    生物制剂为SA患者带来了新的治疗策略，填补了传统治疗的空白，对减轻患者和社会的负担具有积极意义。为此，我国政府近年来积极推动生物制剂纳入医保，目前奥马珠单抗和美泊利珠单抗已被纳入医保范围，为SA患者提供了更多治疗选择，有助于优化临床管理^[1]。然而，由于不同类型医保支付政策、职工保险和居民保险以及不同地区之间存在差异等，患者在获取医疗服务时面临着不平等的经济负担，这在一定程度上影响了患者的疾病管理和生活质量^[1]。为了解决这一问题，部分省份实施了单独支付政策。例如，广东省医保局对部分生物制剂采取单独支付，药品费用由医保基金直接支付，且不设起付线，有效减轻了患者经济负担，提高了药物可及性^[1]。

    为进一步促进更多生物制剂纳入医保，《蓝皮书》提出了四点我国SA医疗保障优化策略^[1]：

① 优化SA创新生物制剂准入规则，充分发挥基本医保对SA患者的保障作用：

    参照药的选择：SA不同表型的临床症状、治疗手段或用药选择差别较大，不同生物制剂之间，以及生物制剂与标准治疗之间存在价格差异。因此，针对SA创新生物制剂的医保准入参照药，建议优先选择相同SA表型适应症的临床标准治疗方案（如指南推荐、临床主流方案），作用机制相同或相近、生命周期接近的药品，并综合考虑疗效、安全性和经济性等因素，“药品价格”可在满足以上条件之后酌情考虑。

    生物制剂的用量估计：过往医保评审常采用60kg作为平均体重以计算用量，建议采用真实世界数据研究/临床试验中的患者特征作为数据来源。考虑到SA需要长期用药，建议采用药品起始和维持期的平均用法用量。

② 加强SA用药真实世界研究和综合评价研究，为准入提供循证证据：强化SA药品的再评价和不良反应监测，开展循证医学研究，证明药物优效性。同时，加强SA药品尤其是生物制剂的药物经济学研究和普及，为选择必需、安全性良好、有效、价格合理的药物进入医保目录提供依据。此外，还建议开展对SA新型治疗技术的评估，验证其适用人群、并发症、有效性和安全性。

③ 开发特定精准商业医疗健康理赔产品，充分发挥商业医疗保险对SA创新生物制剂的补充保障作用：《“十四五”国民健康规划》指出，鼓励围绕特需医疗、前沿医疗技术、创新药及疾病风险评估等服务，增加新型健康保险产品业务，拓展保险范围。借助政策支持和鼓励，将临床疗效好、创新价值高的生物制剂纳入当地惠民保“特药目录”，实现报销。

④ 调整重度哮喘药品门诊支付方式，优化医疗保障措施：鼓励有条件的地区将SA单独列为门诊特殊慢性病，对难治性SA可放宽支付条件。借鉴“双通道”政策，探索对SA药品实行单列管理，不将其纳入医保总额预算范围。此外，医疗机构应建立院内药品配备与医保药品目录调整的联动机制，定点机构要对长期用药的患者提供处方配送服务和院内快捷注射服务。

    SA给患者带来了沉重的疾病和经济负担，开展针对性的治疗管理迫在眉睫。生物制剂可改善患者的哮喘症状、降低急性发作率、改善肺功能、提高生活质量并降低激素用量，已成为填补传统治疗空缺的新兴治疗策略。目前，我国医保政策正在积极改进生物制剂可及性和可负担性的难题，推动更多生物制剂纳入医保。未来，还需持续推动生物制剂准入，强化临床诊疗实践，优化治疗策略。唯有政策、临床与科研三方协同，才有可能实现《支气管哮喘防治指南（2024年版）》中首次引入的“临床治愈”目标，最终减轻患者与社会负担。

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